Categoria: Pesquisa

22 de janeiro de 2024
DMRF e Cure Dystonia Agora, apoiaram, conjuntamente, uma pesquisa para explorar se um medicamento chamado AZD1446, que poderia potencialmente proporcionar alívio para pacientes com distonia com menos efeitos colaterais do que os medicamentos existentes. Embora o AZD1446 não demonstrou efeitos terapêuticos em animais e células da distonia DYT1, a investigação produziu achados importantes. Os experimentos verificaram que a distonia está associada à sinalização do neurônio anormal no estriado, parte do gânglio basal no fundo do cérebro. Esta atividade anormal causa um desequilíbrio de dois neurotransmissores críticos para o controle muscular: dopamina e acetilcolina. O AZD1446 pertence a uma classe de drogas chamadas agonistas nicotínicos.

  • O que é Agonista Nicotínico? É qualquer substância que imita a ação da acetilcolina (ACh) nos receptores de acetilcolina (nAChRs). O nAChR, um acrônimo para o receptor nicotínico de acetilcolina em inglês, é

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22 de janeiro de 2024

Novas ferramentas de pesquisa sofisticadas estão fornecendo aos pesquisadores, novas formas de explorar a genética da distonia. Os pesquisadores têm a capacidade de sequenciar rapidamente genes individuais, analisar genomas inteiros e analisar os padrões de expressão gênica. Indivíduos e famílias que se voluntariam para estudos genéticos contribuem de forma inestimável para o progresso da pesquisa. As descobertas estão acontecendo a um ritmo acelerado, e a paisagem genética da distonia cresce cada vez mais complexa. Esta complexidade é reveladora de novos dados fascinantes sobre as origens da distonia e a abertura de oportunidades para novas pesquisas. O objetivo final de uma melhor compreensão da genética da distonia é o desenvolvimento de métodos de tratamento e prevenção.

Quantos genes de distonia existem?

Mais de 200 genes foram associados à distonia. Alterações detrimentais em alguns desses genes causam tipos específicos de distonia, como DYT1 / TOR1A, DYT6 / THAP1 e DYT11 / SGCE. Muitos dos 200 genes estão ligados a doenças neurodegenerativas e metabólicas para as quais a distonia é frequentemente um sintoma. Os genes causam distonia quando contêm mutações específicas (variantes de genes) que alteram uma ou mais partes do gene. Uma grande variedade de genes e mutações contribuem para a complexidade das distonias hereditária

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2 de agosto de 2018

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, agência para controle de medicamentos, aprovou na última semana a tafenoquina (Krintafel), primeiro medicamento de dose única para “cura radical” da malária, causada pelo Plasmodium vivax em pacientes com ≥ 16 anos, que estão recebendo terapia antimalárica para infecção aguda. A droga foi desenvolvida pela GSK em parceria com a Medicines for Malaria Venture (MMV), como uma alternativa à primaquina, utilizada no tratamento da recidiva da malária e que pode causar anemia e mal-estar. Para a aprovação da nova opção terapêutica, foram realizados três estudos randomizados, duplo-cegos, que testaram a tafenoquina em uma dose única de 300 mg em mais de 800 indivíduos. A eficácia foi semelhantes à da primaquina. LEIA MAIS: Malária – o que você precisa saber sobre a profilaxia para viajantes Contraindicações A tafenoquina é contraindicada para pacientes que são alérgicos à tafenoquina ou outros agentes contendo 8-aminoquinolina, e para aqueles que são deficientes em glicose